进行性肌营养不良是一组因基因突变导致的肌肉变性病,主要的临床表现是骨骼肌进行性无力、萎缩,还伴有中枢神经系统、心脏、骨骼等部位受累。不同类型的进行性肌营养不良的发病时间、进展速度、严重程度有很大差异,应采取对症治疗的原则。