天价药历经“灵魂砍价”后被“腰斩”!你可知道背后的疾病——脊髓性肌萎缩症(SMA)?
2021-12-06 17:44:08 阅读:4308次

“我们不希望套路”、

“患者的负担水平是我们要重要考虑的”、

“你们要做更大的努力”、

“在千位数上,还要做不小的努力”、

“再努力一下”、

“那么确认尽最大努力了?”

........

近日,医保谈判的视频连上热搜,这是国家医保谈判代表们与药企代表之间的一场“灵魂砍价”。 医保方的谈判姐姐,语气温柔而又坚定,他们付出的每一份努力,都能深切地感受到国家为老百姓争取实惠价格、让每一位患者看得起病的决心!

 

 

上图中谈判的是:诺西那生钠注射液,这款药物用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),是全球首个也是目前唯一一个治疗SMA的药物。这曾是一款70万一支的天价药,我国许多SMA患儿因负担不起昂贵的费用被挡住了救治的道路。

 

经过双方90分钟的谈判、8次报价,最终以33000左右的价格敲定。药企谈判代表表示:快掉眼泪了。医保方谈判代表说出了令无数人暖心的话:每一个小群体都不应该被放弃!

 

关于脊髓性肌萎缩症(SMA),网络上有位叫“小鱼儿妈妈”的母亲,讲述了自己的宝宝从发现异常到确诊为“SMA”疾病后,经历了恐慌、迷茫、绝望到如今的坚强面对的心路历程。在“SMA之家”、“美儿SMA关爱中心”等公益组织的网站上,我们也能看到许许多多的家庭与SMA做斗争的故事,其中的辛酸、痛苦和挣扎不言而喻。

 

那么SMA是什么?为什么会患该病?我们应该如何避免?SMA如何治疗?今天,小编带您了解下这一并不少见的“罕见病”~

 

认识脊髓性肌萎缩症(SMA)

 

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。我们从以下几个方面来认识SMA:

 

1、SMA是由基因缺陷导致的隐形遗传病;

 

2、大多在6~18个月之间发病,是2岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手;

 

3、表现为以四肢近端为主的进行性肌萎缩无力,随着疾病的进展,可能会累及呼吸、消化、骨骼等多系统,逐渐丧失各种运动功能,最终导致呼吸衰竭甚至死亡;

 

4、SMA的认知功能、感官系统不受影响;

 

5、SMA的发生没有男女和种族的差异,新生儿的发病率为1/6000~1/10000,据估算,中国大约有3~5万名SMA患者;

 

6、SMA的致病基因携带者,平均每40人中就有一个人携带,携带者不发病,但可将突变的基因遗传给下一代;

 

7、如果父母双方均为携带者,那么每次出生的孩子都有25%的概率会患SMA;

  

SMA的分型:

 

  不同的SMA患者,临床表现的差异比较大。发病年龄可以从胎儿期(出生前)就开始,也可能在成年后才发病。根据发病年龄、病情进展程度,可将SMA分为4个类型:

 

  I型:婴儿型,也叫Werdnig-Hoffmann 病,约占45%,最严重。出生6个月内就发病,进展迅速,不能独坐,大多活不过2岁,多数患儿最终因呼吸衰竭而死亡;

 

  II型:中间型,也称作Dubowitz病,约占30%~40%。起病于6~18个月,病情进展较I型慢。患儿可独坐,但比正常同龄儿要晚。患儿不能独自站立或者独自走路。随着病情的进展,患儿逐渐在儿童期丧失独坐的能力,多数可以活到成年;

 

  III型:青少年型,也称Kugelberg-Welander病,约占20%。患儿大多于18个月发病,早期运动功能正常,可独走。随着发病后病情进展,患者逐渐丧失行走的能力,依赖于轮椅。患者的寿命不受影响或者稍有下降;

 

  IV型:成人型 ,多在 30~60 岁发病,病情进展缓慢,寿命不受影响。

 

 

SMA的治疗 

 

根据《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》通知,正式将治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药诺西那生钠注射液纳入国家医保,2022年1月1日起正式开始执行。

 

这就是文章前面提到的医保代表方的“灵魂砍价”,其中的药物就是诺西那生钠注射液他们遵守着“每一个小群体都不应该被放弃”、“减轻患者的经济负担”的精神,解决了SMA患者看不起病的难题,极大地减轻了他们的经济负担,给无数个家庭带来希望!

 

参考资料:

[1]钟纯真. 脊髓性肌肉萎缩症[J]. Nephron Clinical Practice, 2018(34):17-22.

[2]张云茜, 章印红综述, 王建林审校. 脊髓性肌萎缩症的研究进展[J]. 重庆医学, 2014(12期):1521-1523.

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